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今日第一三共（Daiichi Sankyo）宣布美国FDA接受其FLT3抑制剂quizartinib与标准化疗联用的新药申请（NDA），用以治疗携带FLT3-ITD突变的新确诊急性髓系白血病（AML）成人患者。此外，FDA亦授予此项申请优先审评资格，并预定于2023年4月24日前完成审查。

AML是成人中最常见的白血病之一，约占所有病例的三分之一。据预估，2022年在美国约有2万人确诊患有AML。作为一种进展迅速的血液和骨髓癌症，AML患者的癌变白细胞迅速增长，它们不但不能行使正常功能，而且影响正常血细胞的生成。AML患者的5年生存率约为30.5%，是所有白血病类型中最低的。

FLT3是一种跨膜受体酪氨酸激酶蛋白，通常由造血干细胞表达，通过各种信号通路促进细胞的生存、生长与分化，在细胞发育中发挥重要作用。FLT3基因突变是AML患者中最常见的基因变异。FLT3-ITD是最常见的FLT3基因突变，其中约有25%新确诊的AML病患带有FLT3-ITD突变，此突变与复发风险的增加和较短的总生存期相关。

Quizartinib是一款口服、具选择性的2型FLT3抑制剂。它已经获得FDA授予的突破性疗法认定和快速通道资格，并已在日本获批。

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这次的申请是根据QuANTUM-First临床3期试验结果。数据分析显示，与标准治疗对照相比，接受quizartinib联合标准诱导和巩固化疗治疗，然后继续接受quizartinib单药治疗的新确诊的FLT3-ITD阳性患者中，展现22.4%死亡风险的降低（HR=0.776，95% CI：0.615-0.979；p=0.0324）。在经过39.2个月中位追踪时间后，quizartinib组的中位总生存期达到31.9个月（95% CI：21.0-NE），是对照组（15.1个月，95% CI：13.2-26.2）的两倍以上。

在此试验当中，此quizartinib联合疗法亦展现良好的安全性，没有发现新的安全性问题。

“AML患者需要新的靶向治疗选项，而QuANTUM-First试验结果显示，quizartinib与标准化疗联用的疗法，具潜力改变带有FLT3-ITD突变新确诊患者的标准疗法，此病患亚群以往被认为是难以治疗的，”第一三共的全球研发负责人Ken Takeshita博士说道，“FDA授予此申请优先审评资格，显示这项数据的重要性，我们会持续与FDA和全球其他监管单位合作，以支持quizartinib用以治疗新确诊FLT3-ITD突变阳性AML患者的审查。”